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ヘルスケアは権利? 倫理的ジレンマの心臓部に狂った価格のタグを付けた脊髄性筋萎縮症薬

2017/29/12 にアップしました。

稀な遺伝病である脊髄性筋萎縮症で生まれた幼児は移動することや飲み込みこと、そして呼吸することが出来なくなり多くの幼児は2年目の誕生日を前に死亡する。奇跡の薬と呼ばれているスピンラザ(一般名:ヌシネルセンナトリウム)は、昨年末に承認されたが、価格は125,000米ドルであった。 今や、全米トップ医療機関の数十人が、スピンラザについての懸念を協議し、バイオジェン製薬が薬価を引き下げることができるようになった。保険会社はそれを可能な限り公正にカバーすることを願っている。

 

2016年12月の食品医薬品局(FDA)の承認はゲームチェンジャーでしたが、価格はしばしば両親が享受できるものよりも大きかった。 SMA1の乳児は、1歳になるまでに6回の注射が必要である。 彼らが長生きすると、コストはすぐに100万ドルを上回り、1年前に薬物が承認されたときに報道されたニュースは、その費用がかかったため、物事が進むにつれて急速に減少した。昨年、医師たちは倫理的な問題に取り組んできたが、救命措置を取っているものの、非常に高価な薬に幼児がアクセスできるようにするために、今や公衆の目に戻そうとしている。 彼らの研究は、科学雑誌JAMA Pediatricsに掲載された。

 

遺伝性であるSMAは、ALS、またはルーゲーリック病としても知られる筋萎縮性側索硬化症に類似している。それは体の運動ニューロンタンパク質の産生を妨げ、筋肉はそれを浪費しない。 薬剤ヌシネルセン-nusinersenの商品名であるスピンラザの腰部注射(脊椎への注射)は、一時的にSMAの患者がより多くの運動ニューロンを作ることを可能にする。

 

治療法ではないが、スピンラザはスタンフォード大学のルシール・パッカード子供病院の麻酔医アリッサ・ブルガート博士はFDAの「思いやりのある使用」方針を引き起こした試験に参加していた。この試験では、対照群へのアクセスを拒否することは非倫理的であったため、試験患者の間でそのような肯定的な反応が得られなかった。現在、SMAに承認された他の医薬品はない。「病院の倫理委員会の共同議長を務めており、スタンフォード病院と診療所のメンバーでもある、ブルガート氏は、「それが無料だった時の承認前に考えると、おそらく高価になるだろう」と考えた。

 

スピンラザの値札は、ブルガート氏と彼女の共著者が論文で提起した主な懸念事項だがそれだけではない。彼らは、費用、限られた証拠、インフォームド・コンセント、治療配分、責任の公平な分配、ステークホルダーへの透明性など、医師が倫理的にそれを分配できるようにするためには、FDAは数百人の患者の試験に基づいてスピンラザの承認を迅速に追跡した。ブルガート氏によれば、その安全性についてまだ多くの未解決の疑問があり、スピンラザはしばしば信じられないほど効果的を持つ。しかし必ずしも同じ結果を生むとは限らない。医師が責任を持って親に子供に治療を続けるべきかどうかを知らせるのに十分なデータが欠けているからだ。 また、ある患者の治療の優先順位を決定するために医療センターがどのように来るのかについての十分な透明性がない。「FDAは、これまでには見られなかったデータを用いて、非常に広く、この投薬を承認しました」とブルガート氏は語った。「患者さんの適応範囲を制限するつもりなら、何らかのデータに基づいているのではなく、障害を持つ人々に対する本質的な偏見ではないことを知りたい」。

 

この薬の適応範囲も暗い。「保険会社は恣意的な指針を設定しているだけです」とブルガート氏は語る。「確かに、保険会社を非難するのは簡単です。保険会社を非難するのは大好きですが、それを導くデータはありません」とブルガート氏は、価格が非常に高い場合、そのデータを入手するのは難しいと指摘している。「何らかの方法で支払いを受けることができない限り、より多くのデータ収集をすることはできません。」複数の例では、彼女と彼女の同僚は2人の幼い子供たちがSMAを持っていて、保険会社はスピンラザをそのうちの1人に限定することに同意した(治療への早期のアクセスが重要であるため、より若い患者が選ばれた)。明らかに国民の質問に触れて、「どのように我々は人々の世話するつもりですか?健康維持管理は権利であるが、権利ではないし、障害を持つ人々のためにそれは何を意味するのか。それは私が深く心配しているものの一つだ...、これらの著しく効果的で非常に高価な薬の多くは毎週出てくるようだ」

 

引用:KASTALIA MEDRANO.“IS HEALTH CARE A RIGHT? SPINAL MUSCULAR ATROPHY DRUG WITH OUTRAGEOUS PRICE TAG CUTS TO HEART OF ETHICAL DILEMMA.”.newsweekhttp://www.newsweek.com/health-care-right-spinal-muscular-atrophy-drug-outrageous-price-tag-cuts-heart-743757(H29.12.11).


 

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